Naučnici su razvili novu vrstu molekula koja bi mogla radikalno promijeniti pristup liječenju teških bolesti. Ova inovativna molekularna ljepila imaju potencijal da povežu štetne proteine s sistemom u ćeliji zaduženim za njihovo uklanjanje. Trenutna istraživanja pokazuju obećavajuće rezultate u borbi protiv malignih procesa, posebno kod akutne mijeloične leukemije.
U istraživanju objavljenom u časopisu Science, naučnici su uspjeli ukloniti protein KAT2A, za koji je dokazano da igra ključnu ulogu u razvoju određenih malignih bolesti. U laboratorijskim uslovima, putem ove molekularne ljepila, zabilježeno je zaustavljanje razmnožavanja ćelija akutne mijeloične leukemije, a slični efekti su zabilježeni i kod miševa kojima je presađen ljudski tumor.
Značaj ovog istraživanja ne leži samo u mogućem liječenju jedne vrste raka. Naučnici vjeruju da bi pristup istraživanju mogao proširiti mogućnosti ciljanje različitih proteina lijekovima u budućnosti. Klasični lijekovi obično djeluju tako da se vežu za određeni dio proteina, blokirajući njegovu funkciju. Međutim, problem nastaje kada protein ne posjeduje odgovarajuće mjesto za vezivanje lijekova.
Molekularna ljepila djeluju na drugačiji način. Ona ne moraju vršiti direktnu blokadu štetnog proteina, već ga približavaju sistemu u ćeliji koji ga označava za razgradnju. Ćelije koriste proces nazvan ubikvitinacija da označe oštećene ili nepotrebne proteine, nakon čega ti proteini završavaju u proteasomu, sistemu za razgradnju ćelijskog otpada. Ovo je mehanizam kojeg koriste molekularna ljepila u svom djelovanju.
U ovom istraživanju, razvijena molekula povezala je protein KAT2A s cereblonom, dijelom sistema koji učestvuje u označavanju proteina za razgradnju. Zanimljivo je da KAT2A nema karakteristiku koja se ranije smatrala potrebnom za prepoznavanje od strane cereblona. Nova molekula omogućila je da se ove prepreke zaobiđu, što otvara nove vidike u istraživanju.
Prema riječima profesora dr. Bojana Polića s Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Rijeci, ciljana razgradnja proteina razvija se kao potencijalno snažan pristup u liječenju malignih i drugih bolesti. Istraživači trenutno proučavaju dva glavna pristupa: jedan koristi molekule koje prepoznaju ciljani protein i sistem za razgradnju, dok drugi primjenjuje molekularna ljepila.
Iako molekularna ljepila nisu posve nova ideja, njihova primjena u zdravstvu je do sada bila vrlo ograničena. Dosadašnji lijekovi poput talidomida djelovali su putem sličnih mehanizama, ali se pronalaženje takvih molekula često odvijalo slučajno. S obzirom na to, posljednjih godina se razvijaju metode za plansko pronalaženje i testiranje ovih molekula, što bi moglo ubrzati njihovu primjenu u terapijama.
Međutim, iako su trenutačni rezultati obećavajući, do stvarne primjene kod ljudi postoji dug put. Nove molekule će proći kroz dodatna laboratorijska ispitivanja, provjere sigurnosti i klinička ispitivanja. Važno je ustanoviti odgovarajuće doze, moguće nuspojave i način na koji molekuli djeluju u ljudskom organizmu. Postoji rizik da molekularno ljepilo poveže pogrešne proteine ili ukloni one koji su potrebni zdravim ćelijama, pa istraživači naglašavaju da ova metoda još uvijek nije lijek za neizlječive bolesti.
Ipak, rezultati istraživanja sugeriraju da bi broj proteina koji se mogu ciljati budućim terapijama mogao biti mnogo veći nego što je to ranije smatrano.